公司产品介绍

动物水平oligo

动物实验适用invivo siRNA和ASO，具有特异、稳定、高效、低毒的优势。

产品描述

吉玛公司依靠国际领先的核酸化学合成技术，严格的质量控制体系，推出RNAi的升级产品——动物实验适用invivo siRNA和ASO，具有特异、稳定、高效、低毒的优势。为您提供更经济的实验方案，更轻松的实验操作，更完美的实验结果。
in vivo RNAi产品优势

1、RNA药物GMP生产车间，满足IND申报和I期临床试验需求
2、先进的生产工艺，经过脱盐、去除内毒素处理，具有高纯度、低毒性，更适合动物直接注射使用。
3、全链修饰可以获得更高的稳定性
4、特殊修饰可以提高转染效率，使用更小的注射用量
5、具有更长的作用时间，更好的沉默效果
6、可以实现LNP定点递送，Galnac的肝靶向递送。

in vivo RNAi常用修饰
在临床研究上，不同公司开发不同的修饰方案，比如Alnylam公司的核酸药物修饰方案就经过了STC—ESC—advanced ESC的演变，用于改善 siRNA 的成药性。同样在动物实验siRNA中重要的也是修饰方案，比如：

1、链间修饰如2’Ome、2’F、PS等可以有效提高抗核酸酶活性的能力，提高siRNA的稳定性；
2、LNA、2’-MOE 等能够有效的改善 siRNA 的免疫源性，降低 siRNA 的脱靶毒性，同时增加 siRNA 的有效性；
3、Chol修饰可以提高动物实验转染效率。

吉玛基因提供的in vivo RNA是经过不同修饰组合，综合提高siRNA/ASO的干扰效果。

编号	修饰方式	修饰标记位置			修饰作用
编号	修饰方式	5’	middle	3’	修饰作用
1	2’-OMe	√	√	√	增强抗核酸酶活性的能力，提高RNA稳定性
2	2’-F	√	√	√
3	Phosphorothioate	—	√	—
4	2’-MOE	√	√	√	提高稳定性以及与靶向效力，降低细胞毒性
5	LNA	—	√	—	具有高亲和力,能够提高与靶标分子的稳定性,增加熔解温度(Tm值);
6	Cholesterol	√	—	√	提高转染效率以及RNA稳定性
7	GALNAC	—	—	√	具有肝脏靶向性和长效抑制作用
8	FAM	√	—	—	具有荧光，优化各种细胞的转染条件，跟踪RNA在细胞或者动物的位置分布
9	Cy3	√	—	√
10	Cy5	√	—	√
11	Amino	√	—	√	用于连接一些不会影响其功能的化合物，可以抑制外切酶酶解
12	Thiol	√	—	√	用于加附各种修饰如荧光标记物和生物素。
13	Biotin	√	—	√	生物素修饰具有结合链霉亲和素的特性，可用于非放射性免疫分析。
14	Phosphorylation	√	—	—	磷酸化可用于接头、克隆和基因构建以及连接酶催化的连接反应

表1 常用修饰方式以及作用
in vivo RNAi递送系统
递送系统也是体内干扰效果的重要影响因素，目前应用于 siRNA/ASO 药物的递送系统有脂质体，GalNAc，exosome，多肽等，其中 LNP 及 GalNAc 已在临床上被批准使用。
吉玛基因可以提供LNP包封业务，也可以提供GalNAc修饰的RNA实现靶向递送，可以用更低的siRNA/ASO用量，获得更好的干扰效果，维持更长的时间。

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